免疫缺陷(immunodeficient),CD34+ 造血干细胞 (HSC),外周血单个核细胞 (PBMC),患者来源的异种移植物 (PDX),人源化(humanization),免疫检查点抑制剂(checkpoint blockade), 双抗(bispecifics)
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髓系细胞(myeloid),急性骨髓性白血病(AML),巨噬细胞(macrophage),CD47
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理想的杜氏肌营养不良模型,因为相对于在其他遗传背景下具有此突变型的品系,它更好地再现了多项人类DMD肌病理学的特征(较低的后肢肌肉重量、较少的肌纤维、更多的纤维化和脂肪累积以及肌无力)。
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这些 SOD1-G93A 转基因小鼠表达携带 G93A 突变的人 SOD1,可用于研究神经肌肉疾病如肌萎缩侧索硬化症(ALS 或 Lou Gehrig 病)。
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模拟人 Rett 综合征的小鼠模型。Mecp2-缺陷型雄鼠(Mecp2-/Y) 在 3-8 周龄时表现出运动功能障碍和一系列类似 Rett 综合征的特征。雌性杂合子小鼠的发病时间更晚(约 6 月龄)。
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无需辐照(no irradiation),红细胞(erythroid),NBSGW,基因治疗(gene therapy)
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