合成的双链RNA进入肝细胞后，人体内的RNAi机制便会摧毁合成的RNA和任何与之匹配的、与肿瘤生长相关的mRNA，阻止蛋白质的继续产生，从而使肿瘤细胞停止生长。
据美国媒体报道，美国阿尔尼拉姆生物技术公司日前宣布他们找到了一种能够治愈所有癌症的新型药物，首批接受临床试验的19名晚期肝癌患者病情都有较大好转。不仅如此，该公司称，假以时日，这种药物甚至有可能治愈一切疾病。
药物特点：
1.ALN-VSP能有效阻止肿瘤产生自身生长所需的蛋白质。
2.ALN-VSP通过核糖核酸干扰(RNAi)疗法直接阻止细胞生成致病蛋白质， 优于传统药物一般使用消除致病蛋白质的方法。
3.研究表明ALN-VSP药物还能唤醒人体自身防御机制
有望“包治百病”
除了在癌症领域的应用，这项能攻击单个基因的技术还在其它医学领域掀起一阵RNAi疗法旋风。目前，阿尔尼拉姆公司已经将这种疗法用于亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等疾病的研究。
由于首批试验效果相当好，ALN-VSP有望成为首批基于RNAi理论而推向市场的药物。相关人士表示：“我认为RNAi疗法对所有的病都有效。”
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